新規の治療薬または治療法において有効性を示す主な根拠となり，後の治療を変えるような重要な中枢となる試験．したがって，通常は①適切なサンプルサイズによる，②プラセボまたは標準の治療法を比較対照に用いた，③二重盲検でランダマイズされた，④第Ⅱ相または第Ⅲ相試験であること，が条件となる．（実験医学増刊3112より）

腫瘍免疫学とがん免疫療法

がんの進展・排除を司る免疫システムと逃避するがん―その制御による新たながん治療

河上　裕／編